膝關節骨關節炎（knee osteoarthritis，KOA）是一種累及整個膝關節的慢性退化性疾病。隨著病情進展，患者可能出現關節軟骨磨損、滑膜發炎、軟骨下骨改變、骨贅形成以及關節結構逐漸退變。

早期和中期患者通常先進行運動復健、體重管理、藥物治療和其他保守治療。病情發展到較嚴重階段，部分患者可能需要人工膝關節置換。臨床難點在於如何長期緩解症狀，並盡量延緩關節內退變進程。間充質幹細胞治療因此逐漸進入膝骨關節炎生物治療領域。

間充質幹細胞（mesenchymal stem/stromal cells，MSCs）是一類具有自我更新能力、多向分化潛能和免疫調節特性的細胞。用於膝骨關節炎治療時，經過規範製備的細胞製劑可透過關節腔注射進入膝關節。

目前常見細胞來源包括骨髓、脂肪組織、臍帶和臍帶血。不同來源的 MSCs 在擴增能力、免疫特性、製備方式和臨床可及性方面存在差別，目前還沒有充分證據證明某一種來源在所有患者中都明顯優於其他來源。

因此，幹細胞治療並非完全統一的治療產品。細胞來源、製備工藝、細胞品質、劑量以及醫療機構品質管理，都可能影響實際治療效果和安全性。

MSCs 可能在發炎訊號引導下向受損滑膜和軟骨區域遷移，並釋放多種具有生物活性的因子。這些旁分泌作用可能參與調節關節內免疫環境、減輕發炎、影響軟骨代謝，並幫助維持滑膜環境穩定。

目前已有多項隨機對照試驗、系統評價和綜合分析支持 MSCs 關節腔注射能夠改善部分膝骨關節炎患者的疼痛和關節功能。2026 年中國臨床專家共識將「關節腔注射 MSCs 可減輕疼痛和改善關節功能，並對延緩關節退變具有一定積極作用」列為 A 級證據和強推薦意見。

一項納入 8 項隨機對照試驗、共 502 例患者的綜合分析顯示，與對照治療相比，MSCs 注射在治療後 6 個月和 12 個月能夠改善 WOMAC、疼痛 VAS 以及 KOOS 等常用膝關節評價指標。專家共識制定過程中的另一項綜合分析納入 8 項 MSCs 與安慰劑對照資料，共 635 例患者，也顯示治療後 WOMAC 評分下降。

針對疼痛的分析還納入 9 項研究、475 例患者，同樣發現 MSCs 治療後的疼痛評分優於安慰劑。整體來看，對經過選擇的膝骨關節炎患者，MSCs 關節腔注射確實可能帶來有臨床意義的症狀和功能改善。

玻尿酸（透明質酸，HA）是膝骨關節炎常見的關節腔注射治療之一，主要目標是改善關節潤滑和緩解症狀。MSCs 屬於細胞類生物治療，潛在作用除減輕疼痛外，還涉及發炎調節、關節微環境和軟骨代謝。

現有資料中，一些直接比較 MSCs 與透明質酸的臨床研究顯示，MSCs 在疼痛和膝關節功能方面的改善可能更加明顯。2026 年相關綜合分析納入 6 項研究、369 例患者，MSCs 組 WOMAC 評分改善更明顯；另一項納入 8 項研究、483 例患者的疼痛分析也顯示，MSCs 組 VAS 疼痛評分改善優於透明質酸組。

目前更明確的適用方向是早期和中期成年膝骨關節炎患者，尤其是影像學 Kellgren-Lawrence（KL）分級 I 至 III 級，已經接受規範基礎治療、運動復健或常規藥物治療後，仍存在明顯疼痛、活動受限並影響生活品質的人群。

部分晚期患者接受 MSCs 治療後也可能出現疼痛減輕和功能改善，但整體效果通常不如早中期患者穩定。晚期膝骨關節炎可能已經出現大面積軟骨缺失、明顯骨贅、軟骨下骨改變、關節結構塌陷、嚴重膝內翻或外翻以及下肢力線異常。

這些屬於已經形成的機械和結構性問題。單純依靠關節腔內細胞治療，很難逆轉嚴重骨性結構改變。因此，KL IV 級終末期患者需要謹慎考慮。如果關節已經嚴重損壞，MSCs 即使暫時改善疼痛，也不一定能夠改變最終需要人工關節置換的治療路徑。

多數現有臨床資料的追蹤時間集中在 6 至 24 個月。不少患者在治療後 6 至 12 個月能夠觀察到較明顯的症狀和功能改善。部分資料顯示療效可持續更長時間，但長期追蹤也發現，治療後 1 至 2 年改善程度可能逐漸下降。

患者仍需要長期管理膝關節，包括體重控制、合理運動、肌力訓練和減少不合理關節負荷。

部分長期追蹤資料提示 MSCs 干預可能降低部分患者以後接受全膝關節置換的風險，但目前證據還不足以確認這種治療能夠穩定推遲或避免人工關節置換。

對於已經達到人工關節置換適應證的嚴重患者，不應單純因為希望保膝而長期推遲已經需要的外科治療。

臨床涉及的 MSCs 來源主要包括骨髓、脂肪、臍帶和臍帶血。骨髓來源相關臨床資料積累較多；臍帶來源 MSCs 具有較強體外擴增能力、相對較低免疫原性和較高標準化製備潛力；脂肪來源 MSCs 取材相對方便。

不同研究在細胞培養條件、傳代次數、細胞活性、劑量和製劑工藝方面差別較大，因此目前還不能得出某一種來源一定最佳的結論。

需要。幹細胞注射不能取代運動復健。適當力量訓練和運動可以幫助改善膝關節周圍肌肉力量、穩定性和整體身體功能。治療後通常需要依疼痛、腫脹和關節功能制定個體化運動計畫，並逐漸增加活動量。

過早進行高強度負重運動可能增加膝關節機械壓力，因此恢復速度不能只按照固定時間安排。如果患者同時接受半月板修復、截骨矯形等手術，則需要按照相應外科手術康復流程執行。