膝关节骨关节炎（knee osteoarthritis，KOA）是一种累及整个膝关节的慢性退行性疾病。随着病情发展，患者可能出现关节软骨磨损、滑膜炎症、软骨下骨改变、骨赘形成以及关节结构逐渐退变。

早期和中期患者通常先进行运动康复、体重管理、药物治疗和其他保守治疗。病情发展到较严重阶段，部分患者可能需要人工膝关节置换。临床难点在于如何长期缓解症状，并尽量延缓关节内退变进程。间充质干细胞治疗因此逐渐进入膝骨关节炎生物治疗领域。

间充质干细胞（mesenchymal stem/stromal cells，MSCs）是一类具有自我更新能力、多向分化潜能和免疫调节特性的细胞。用于膝骨关节炎治疗时，经过规范制备的细胞制剂可通过关节腔注射进入膝关节。

目前常见细胞来源包括骨髓、脂肪组织、脐带和脐带血。不同来源的 MSCs 在扩增能力、免疫特性、制备方式和临床可及性方面存在差别，目前还没有充分证据证明某一种来源在所有患者中都明显优于其他来源。

因此，干细胞治疗并非完全统一的治疗产品。细胞来源、制备工艺、细胞质量、剂量以及医疗机构质量管理，都可能影响实际治疗效果和安全性。

MSCs 可能在炎症信号引导下向受损滑膜和软骨区域迁移，并释放多种具有生物活性的因子。这些旁分泌作用可能参与调节关节内免疫环境、减轻炎症、影响软骨代谢，并帮助维持滑膜环境稳定。

目前已有多项随机对照试验、系统评价和综合分析支持 MSCs 关节腔注射能够改善部分膝骨关节炎患者的疼痛和关节功能。2026 年中国临床专家共识将“关节腔注射 MSCs 可减轻疼痛和改善关节功能，并对延缓关节退变具有一定积极作用”列为 A 级证据和强推荐意见。

一项纳入 8 项随机对照试验、共 502 例患者的综合分析显示，与对照治疗相比，MSCs 注射在治疗后 6 个月和 12 个月能够改善 WOMAC、疼痛 VAS 以及 KOOS 等常用膝关节评价指标。专家共识制定过程中进行的另一项综合分析纳入 8 项 MSCs 与安慰剂对照数据，共 635 例患者，也显示治疗后 WOMAC 评分下降。

针对疼痛的分析还纳入 9 项研究、475 例患者，同样发现 MSCs 治疗后的疼痛评分优于安慰剂。总体来看，对经过选择的膝骨关节炎患者，MSCs 关节腔注射确实可能带来有临床意义的症状和功能改善。

玻璃酸钠（透明质酸，HA）是膝骨关节炎常见的关节腔注射治疗之一，主要目标是改善关节润滑和缓解症状。MSCs 属于细胞类生物治疗，潜在作用除减轻疼痛外，还涉及炎症调节、关节微环境和软骨代谢。

现有资料中，一些直接比较 MSCs 与透明质酸的临床研究显示，MSCs 在疼痛和膝关节功能方面的改善可能更加明显。2026 年相关综合分析纳入 6 项研究、369 例患者，MSCs 组 WOMAC 评分改善更明显；另一项纳入 8 项研究、483 例患者的疼痛分析也显示，MSCs 组 VAS 疼痛评分改善优于透明质酸组。

目前更明确的适用方向是早期和中期成年膝骨关节炎患者，尤其是影像学 Kellgren-Lawrence（KL）分级 I 至 III 级，已经接受规范基础治疗、运动康复或常规药物治疗后，仍存在明显疼痛、活动受限并影响生活质量的人群。

部分晚期患者接受 MSCs 治疗后也可能出现疼痛减轻和功能改善，但总体效果通常不如早中期患者稳定。晚期膝骨关节炎可能已经出现大面积软骨缺失、明显骨赘、软骨下骨改变、关节结构塌陷、严重膝内翻或外翻以及下肢力线异常。

这些属于已经形成的机械和结构性问题。单纯依靠关节腔内细胞治疗，很难逆转严重骨性结构改变。因此，KL IV 级终末期患者需要谨慎考虑。如果关节已经严重损坏，MSCs 即使暂时改善疼痛，也不一定能够改变最终需要人工关节置换的治疗路径。

多数现有临床资料的随访时间集中在 6 至 24 个月。不少患者在治疗后 6 至 12 个月能够观察到较明显的症状和功能改善。部分资料显示疗效可持续更长时间，但长期随访也发现，治疗后 1 至 2 年改善程度可能逐渐下降。

患者仍需要长期管理膝关节，包括体重控制、合理运动、肌力训练和减少不合理关节负荷。

部分长期随访资料提示 MSCs 干预可能降低部分患者以后接受全膝关节置换的风险，但目前证据还不足以确认这种治疗能够稳定推迟或避免人工关节置换。

对于已经达到人工关节置换适应证的严重患者，不应单纯因为希望保膝而长期推迟已经需要的外科治疗。

临床涉及的 MSCs 来源主要包括骨髓、脂肪、脐带和脐带血。骨髓来源相关临床资料积累较多；脐带来源 MSCs 具有较强体外扩增能力、相对较低免疫原性和较高标准化制备潜力；脂肪来源 MSCs 取材相对方便。

不同研究在细胞培养条件、传代次数、细胞活性、剂量和制剂工艺方面差别较大，因此目前还不能得出某一种来源一定最佳的结论。

需要。干细胞注射不能替代运动康复。适当力量训练和运动可以帮助改善膝关节周围肌肉力量、稳定性和整体身体功能。治疗后通常需要根据疼痛、肿胀和关节功能制定个体化运动计划，并逐渐增加活动量。

过早进行高强度负重运动可能增加膝关节机械压力，因此恢复速度不能只按照固定时间安排。如果患者同时接受半月板修复、截骨矫形等手术，则需要按照相应外科手术康复流程执行。